RNA干扰现象的发现及其在生物中存在的普遍性，以及RNAi作用机制和生物学功能的初步阐明，为RNAi的应用提供了理论基础。RNAi目前已经在功能基因组学研究、微生物学研究、基因治疗和信号转导等广泛的领域里取得了令人瞩目的进展，使其在包括动物医学领域在内的医学领域的应用有着广阔的前景。

研究基因功能的新工具

RNAi具有高度的序列专一性和有效的干扰活力，可以特异地使特定基因沉默，获得功能丧失或降低突变，因此，可以作为功能基因组学的一种强有力的研究工具。已有研究表明，RNAi能够在哺乳动物中抑制特定基因的表达，多种表型，而且抑制基因表达的时间可以控制在发育的任何阶段，产生类似基因敲除的效应。与传统的基因敲除技术相比，这一技术具有投入少，周期短，操作简单等优势。近来RNAi成功用于构建转基因动物模型的报道日益增多，标志着RNAi将成为研究基因功能不可或缺的工具。

病毒性疾病的治疗

RNAi已经应用于HIV-1和其他病毒感染性疾病，如脊髓灰质炎治疗的研究，siRNA已证实介导入类细胞的细胞间抗病毒免疫，用siR-NA对Magi细胞进行预处理可使其对病毒的抵抗能力增强。在最近全世界约30个国家和地区散发或流行的严重急性呼吸综合征（severe acuterespiratory syndrome, SARS）的防治研究中，RNAi也受到了重视。siRNA在感染的早期阶段能有效地抑制病毒的复制，病毒感染能被针对病毒基因和相关宿主基因的siRNA所阻断。这些结果提示，RNAi能胜任许多病毒的基因治疗，RNAi将成为一种有效的抗病毒治疗手段。这对于许多严重的传染病的防治具有十分重大的意义。

肿瘤的治疗

肿瘤是多个基因相互作用的基因网络调控的结果，传统技术诱发的单一癌基因的阻断不可能完全抑制或逆转肿瘤的生长，而RNAi可以利用同一基因家族的多个基因具有一段同源性很高的保守序列这一特性，设计针对这一区段序列的dsRNA分子，只注射一种dsRNA即可以产生多个基因同时剔除的表现，也可以同时注射多种dsRNA而将多个序列不相关的基因同时剔除。

总之，随着RNAi机制研究的深入和RNA干扰技术的日趋完善，它作为一种使捷实用的基因组研究方法和基因治疗药物，预示着一个崭新的RNA时代即将来临。