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Acorda总裁兼首席执行官Ron Cohen博士表示,“公司旗下INBRIJA获得FDA批准,标志着Acorda和帕金森氏症群体的一个重要里程碑,我们很高兴能够开发出这种临床上急需的治疗方法,这个里程碑源于20多年的研究和开发,从麻省理工学院Robert Langer博士的实验室开始,通过整个Acorda团队多年的坚持不懈和独创性研究,终于获得了成功。”
INBRIJA是一款便于患者自己操作的吸入式左旋多巴,用于治疗目前在使用卡比多巴/左旋多巴的帕金森病患者关闭期症状。INBRIJA利用Acorda的ARCUS平台开发,旨在向肺部提供精确剂量的左旋多巴干粉制剂。口服药物需要先通过肠胃吸收再到达大脑,所以起效过程会有变化。而吸入式治疗可以通过肺部进入身体,直达大脑,绕过了消化系统。
INBRIJA获批是基于临床3期疗效关键试验SPANSM-PD,这是一项为期12周、随机、安慰剂对照的双盲研究,试验的目标是评估INBRIJA对轻度至中度帕金森氏症患者经历OFF期的有效性。受试者包括约900例接受卡比多巴/左旋多巴方案的、正在遭受开-关现象折磨的帕金森患者。在过去两周内服用或曾服用非选择性单胺氧化酶抑制剂(如苯乙肼或反苯环丙胺)的患者不能使用INBRIJA。试验结果显示,SPAN-PD试验符合其主要终点,患者在第12周随访时显示运动功能的统计学上发生显著改善,通过统一帕金森病评定量表(UPDRS)第III部分来衡量,INBRIJA给药84 mg(n = 114)与安慰剂(n = 112)相比,给药后30分钟两者的数值分别为-9.83分和-5.91分( p = 0.009)。关键试验中,INBRIJA最常见的不良反应(至少5%,大于安慰剂)是咳嗽(15%vs 2%),上呼吸道感染(6% vs. 3%),恶心(5% vs. 3%)和痰液变色(5% vs. 0%)。
此外,INBRIJA还开展了一项3期长期、主动控制、随机、开放标签研究(N = 398),评估了一年内的药物安全性和耐受性。该研究显示,INBRIJA组患者和观察组患者的FEV1(一秒用力呼气容积)的平均降低幅度相同(-0.1 L)。过去五年内患有慢性阻塞性肺病(COPD)、哮喘或其他慢性呼吸道疾病的患者被排除在本研究之外。
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